Douglas Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics Inc., durante la Cumbre de Salud de Forbes en Nueva York, EE. UU., El martes 5 de diciembre de 2023.
Michael Nagle | Bloomberg | Getty Pictures
Acciones de Terapéutica Sarepta Más del 30%cayó el viernes cuando el futuro de la terapia génica aprobada estaba en peligro.
La Administración de Alimentos y Medicamentos solicitará a la Compañía detener voluntariamente todos los programas, Eldys, una persona que está familiarizada con el asunto, dijo CNBC.
Sarepta dijo CNBC que la FDA no lo escuchó.
Independientemente de esto, el comisionado de la FDA, Marty Makary, dijo en una entrevista con Bloomberg News que la agencia estaba considerando si la terapia génica de la compañía debería permanecer en el mercado.
La FDA examina a dos pacientes vinculados por las muertes de Elefidy, lo que representa más de la mitad del ingreso total de Sarepta. La compañía también informó una tercera muerte que estaba obligada a separar la terapia génica experimental.
Eldys estuvo involucrado en controversia en controversia antes de la aprobación. La terapia Gent aún debe demostrar claramente que puede beneficiar a las personas con distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad que socava la función muscular con el tiempo.
Después de todo, las personas con la enfermedad pierden la capacidad de correr, y la mayoría de ellos mueren a los 20 años, lo que significa que hay una gran necesidad de tratamiento. En 2023, la FDA originalmente otorgó un elegante elemento para pacientes entre 4 y 5 años, el grupo, que tuvo el mayor beneficio en los estudios clínicos.
Al año siguiente, la agencia de tratamiento otorgó a los pacientes de 4 años o más que aún van y la aprobación de los pacientes 4 y en personas aceleradas que ya no podían correr. La última decisión fue particularmente controvertida porque había menos indicios de que la gente de Elefidy podría ayudar a las personas cuya enfermedad ya había progresado tanto.
Además, Elefidys no enfrentó su objetivo en un estudio de fase -3, aunque la compañía afirmó que el medicamento había realizado métricas prometedoras en el estudio. Luego, Peter Marks, jefe del Centro de Biológicos de la FDA, estuvo de acuerdo con la evaluación de Sarepta y pasó por alto al empleado de la FDA de la FDA para expandir la aprobación de Eltidys.
A principios de este año, Sarepta anunció que dos jóvenes murieron de insuficiencia hepática después de recibir Elkae. Luego, esta semana informa que otra persona murió durante un estudio de fase -1 en el que se examinaron otras terapias genéticas de Sarepta por otra enfermedad.
Las dos terapias son diferentes, aunque tienen el mismo método de entrega, lo que aumenta las preocupaciones de seguridad alrededor del cierre del elemento. Los riesgos de seguridad de los EEDIS son particularmente importantes en vista del beneficio incierto, dijo el analista de BMO Kostas Bilioouris.
Por ejemplo, la terapia génica de Novartis para la atrofia muscular de la columna vertebral también causa oxicidad hepática y muerte, pero los beneficios de este tratamiento son claros.
«Es por eso que las muertes aquí, por ejemplo, son tan importantes para Zengensma», dijo Biliouris.
Y Zengensma es solo una droga de muchos para una gran empresa como Novartis. Elefidys lo es todo para Sarepta.
Esta semana, los gerentes intentaron calmar a los inversores que la terapia debería traer al menos 500 millones de dólares estadounidenses al año, incluso si solo pueden tratar a los pacientes que aún pueden correr donde no se informaron las muertes. Sarepta contrató el envío de Elegips a pacientes que ya no pueden correr mientras examinan una forma más segura de dar tratamiento.
En ese momento, la principal preocupación para los inversores es si la FDA está retirando el medicamento, dijo Biliouris. La participación de la compañía ha caído más del 87% este año.
«Cuando la FDA se mudó a ELEDS en el mercado», dice, «Sarepta está lista».
Jennifer Hand, cuyo hijo fue diagnosticado con Duchenne Muskeldistrofia a fines de 2020, dijo que era «desgarrador» que otros pacientes no tengan una opción de tratamiento para girar cuando los envíos están convencidos por los Eledys.
Su hijo Charlie fue dosificado en electrodos en 2022 como parte del experimento con Sarepta y encontró mejoras en seis a 12 meses, incluidos el aumento de la resistencia y los movimientos más líquidos. La droga también facilitó un síntoma traicionero de la enfermedad, que se conoce como signos de gowers y hace que los niños encuentren dificultades si se levantan de un asiento o en la posición.
Ella dijo que su hijo era «completamente estable» de su dosis durante tres años. Handt dijo que era consciente de los riesgos de toxicidad del hígado antes de que Charlie fuera inscrito en el proceso.
«No tenemos el lujo de no correr el riesgo», dijo Handt. «Hay familias que han tratado con esta enfermedad porque esto habría hecho algo para tener una opción, incluso si hay riesgos».
«Cada familia debe tener la opción de hacer este salto con este medicamento y posiblemente ver ventajas», agregó.