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UniQure necesita realizar otro estudio para demostrar que su terapia genética «realmente ayuda a las personas con la enfermedad de Huntington», dijo un alto funcionario de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. en una llamada con periodistas el jueves.
El funcionario, que habló bajo condición de anonimato antes de discutir información confidencial, confirmó que la agencia había pedido a la compañía que realizara un ensayo controlado con placebo de su tratamiento, que se administra directamente en el cerebro. UniQure ha dicho que este tipo de estudio no sería ético porque requeriría horas de anestesia general, una caracterización que el funcionario cuestionó.
«¿Entonces qué está pasando realmente? UniQure es la última compañía en desarrollar una terapia fallida para pacientes con EH», dijo el funcionario. «Probablemente reconozcan o comprendan en un nivel más profundo que su estudio fracasó hace años, y en lugar de hacer lo correcto y realizar el ensayo clínico correcto, UniQure está realizando una comparación distorsionada o manipulada en la mente de la FDA».
Los comentarios marcan el último acontecimiento en una confusa disputa pública entre UniQure y la FDA y mientras la agencia es criticada por una serie de rechazos recientes de solicitudes de medicamentos, incluidos algunos en los que las empresas la han acusado de desviarse de directrices anteriores. El comisionado de la FDA, Marty Makary, pareció criticar la terapia genética de UniQure para la enfermedad de Huntington en una entrevista con Becky Quick de CNBC la semana pasada. Makary no nombró a UniQure pero describió su tratamiento.
UniQure luego acusó a la FDA de cambiar su postura de que los datos de los ensayos clínicos de la compañía serían suficientes para buscar la aprobación. El estudio UniQure utilizó una base de datos externa para medir cómo los pacientes con enfermedad de Huntington podrían empeorar sin tratamiento, el llamado control externo. UniQure ha dicho que no sería factible realizar un ensayo verdaderamente aleatorio, doble ciego y controlado con placebo, que se considera el estándar de oro, porque sería ético someter a las personas a horas de cirugía cerebral simulada.
El funcionario de la FDA dijo que la agencia «nunca acordó aceptar esta comparación distorsionada» y la FDA «nunca da tales garantías». En cambio, «la FDA siempre dirá: ‘Bueno, tendremos que ver los datos cuando los obtengamos'».
UniQure dijo en un comunicado que «confiaba en la solidez de los datos que presentamos a la FDA» y compartía «el objetivo del gobierno de desarrollar tratamientos significativos para pacientes con enfermedades raras».
«Las declaraciones recientes de fuentes anónimas de la FDA a la prensa fueron muy irregulares, sin precedentes e incompletas o completamente falsas», dijo la compañía. «No creemos que reflejen una interpretación justa y fiel de los documentos que presentamos o recibimos de la agencia».
Las acciones de la compañía subieron un 18% el jueves y cayeron un 56% este año hasta el cierre del jueves.