Thomas Fuller | Imágenes SOPA | Cohete ligero | Imágenes falsas
UniQure planea buscar la aprobación de la FDA para su terapia genética experimental para la enfermedad de Huntington, dijo la compañía el miércoles, meses después de que líderes anteriores de la agencia criticaran la evidencia que respalda la solicitud.
UniQure dijo que la FDA dijo en una reunión reciente que un análisis de tres años de un ensayo de fase 1/2 respaldaría la aprobación acelerada de la terapia genética de UniQure para la enfermedad de Huntington, una rara enfermedad hereditaria que destruye progresivamente las células nerviosas del cerebro. Como resultado de la reunión, UniQure planea presentar su solicitud a la FDA en el tercer trimestre de este año.
Un funcionario de la FDA confirmó que la agencia y la compañía acordaron un camino para presentar una solicitud de comercialización y acelerar la aprobación de la terapia basándose en los datos clínicos existentes. La FDA «sigue comprometida a trabajar con UniQure para encontrar un camino regulatorio que beneficie a los pacientes con enfermedad de Huntington y a sus familias, manteniendo al mismo tiempo el compromiso de la agencia con la ciencia de referencia», dijo el funcionario en un comunicado.
Las acciones de UniQure subieron un 70% el miércoles.
La nueva guía de la FDA representa un sorprendente cambio radical con respecto a marzo, cuando el regulador le dijo a Uniqure que los datos de sus ensayos clínicos no respaldaban una solicitud y criticó públicamente a la compañía. UniQure se convirtió en un excelente ejemplo de una serie de reveses en los que las empresas dijeron que la FDA cambió su orientación anterior, lo que afectó especialmente a los fabricantes de medicamentos para enfermedades raras. Muchas de estas decisiones se tomaron bajo la dirección del ex comisionado de la FDA, Marty Makary, quien dejó la agencia en mayo.
En una entrevista con Becky Quick de CNBC en febrero, el entonces comisionado Makary describió el tratamiento de UniQure sin nombrarlo, diciendo que la agencia fue presionada para aprobarlo a pesar de que no había mostrado «ningún beneficio». Luego, UniQure dijo que la FDA no podía aceptar que los datos de un ensayo clínico que comparaba la terapia genética de UniQure con un control externo fueran suficientes para respaldar una solicitud.
Un alto funcionario de la FDA confirmó a los periodistas en ese momento que la FDA quería que UniQure realizara un ensayo controlado con placebo para demostrar que su terapia «realmente ayuda a las personas». La terapia génica se administra directamente al cerebro mediante una operación que dura una hora, y UniQure ha dicho que no sería ético someter a las personas a un procedimiento simulado.
La enfermedad de Huntington, también conocida como enfermedad de Huntington, es una enfermedad neurodegenerativa causada por una mutación en el gen de la Huntington (HTT).
Kateryna Kon/Biblioteca de fotografías científicas | Fototeca científica | Imágenes falsas
En cambio, la empresa utilizó una base de datos externa para comparar el curso de las personas tratadas con el curso típico de la enfermedad de Huntington. Utilizando este enfoque, la terapia génica de UniQure ralentizó la progresión de la enfermedad en un 75 % en un ensayo de fase 1/2.
Con la aprobación de la FDA, UniQure ahora planea utilizar los mismos datos que se revisaron para respaldar su solicitud. La aprobación acelerada permitiría que el tratamiento de UniQure llegue al mercado dependiendo de que la empresa demuestre beneficios en otro estudio.
UniQure dijo el miércoles que la FDA quiere guiar el diseño de este estudio, incluida la comparación del tratamiento con el estándar de atención actual en lugar de un procedimiento simulado. UniQure dijo que está comprometido a realizar este estudio y espera finalizar estos planes antes de presentar la solicitud.
UniQure no es la única empresa cuya suerte está cambiando tras la salida de Makary y otros altos ejecutivos, incluido el ex director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos, Vinay Prasad, y la ex directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, Tracy Beth Høeg. Replimune La compañía anunció recientemente que solicitaría por tercera vez la aprobación de su fármaco experimental contra el melanoma.