La FDA aprueba el fármaco contra la esquizofrenia de Bristol Myers Squibb

La Administración de Alimentos y Medicamentos dio su aprobación el jueves Bristol-Myers SquibbCobenfy, el muy esperado fármaco contra la esquizofrenia, es el primer tratamiento novedoso para este trastorno mental crónico y debilitante en más de siete décadas.

La esquizofrenia afecta la forma en que una persona piensa, siente y se comporta y puede causar paranoia, delirios, alucinaciones y cambios en las emociones, los movimientos y el comportamiento. Estos síntomas pueden interferir con la vida diaria del paciente, dificultándole ir a la escuela o al trabajo, socializar y realizar otras actividades diarias. La mayoría de las personas son diagnosticadas entre finales de la adolescencia y principios de los 30 años.

Bristol Myers Squibb espera que la píldora de dos veces al día, vendida bajo la marca Cobenfy, esté disponible a finales de octubre, dijeron ejecutivos a CNBC. El medicamento es una nueva opción muy necesaria para los casi 3 millones de adultos en los EE. UU. que viven con esquizofrenia, dicen algunos expertos médicos.

Sólo 1,6 millones de estos pacientes reciben tratamiento por la enfermedad y el 75% de ellos deja de tomarla Según el fabricante del medicamento, dejan de tomar medicamentos durante los primeros 18 meses porque tienen dificultades para encontrar tratamientos que sean eficaces o fácilmente tolerables para ellos.

Cobenfy también podría representar una enorme oportunidad de ingresos a largo plazo para Bristol Myers Squibb, que está bajo presión para compensar la posible pérdida de ventas de los tratamientos más vendidos cuyas patentes están expirando. El medicamento proviene de la enorme adquisición por 14 mil millones de dólares de la empresa de biotecnología Karuna Therapeutics a fines del año pasado.

En una nota de investigación de julio, los analistas de Guggenheim dijeron que ven a Cobenfy como una «oportunidad multimillonaria a largo plazo» para la empresa. Sin embargo, dijeron que el medicamento probablemente tardará en llegar al mercado, por lo que es posible que no haga una contribución significativa a las ventas de Bristol Myers Squibb en 2024 y 2025.

“Creo que puede haber un momento verdaderamente transformador en la forma en que tratamos y hablamos sobre la esquizofrenia. Y lo que tenemos, desafortunadamente, es una población a menudo desfavorecida que no recibe la atención que merece desde una perspectiva de investigación y salud», dijo Andrew Miller, fundador y ex presidente de investigación y desarrollo de Karuna Therapeutics y ahora asesor de Bristol Myers. Squibb, dijo a CNBC.

«Creo que el momento más importante será dentro de cinco o diez años, cuando miremos hacia atrás y digamos que realmente marcamos la diferencia», continuó. «Hemos ayudado a las personas, hemos mejorado los resultados, les hemos dado a las enfermeras y a los médicos otra herramienta para usar».

Cobenfy costará 1.850 dólares por un suministro mensual, o 22.500 dólares al año sin seguro ni otros descuentos, dijeron ejecutivos de Bristol Myers Squibb.

Dijeron que los precios están en línea con los tratamientos de marca existentes para la esquizofrenia oral y que esperan que la mayoría de los pacientes, particularmente aquellos inscritos en planes de Medicare y Medicaid, tengan costos de bolsillo mínimos por el medicamento. Según Bristol Myers Squibb, alrededor del 80% de los pacientes que viven con la enfermedad están cubiertos por un seguro gubernamental.

La compañía planea lanzar un programa para ayudar a los pacientes a pagar Cobenfy, agregaron los ejecutivos.

Aún no está claro en qué medida este programa mejorará el acceso de las personas sin seguro.

Cobenfy tendrá que competir con algunos medicamentos existentes para la esquizofrenia -los llamados tratamientos antipsicóticos- con precios de lista más bajos, particularmente con imitaciones genéricas de tratamientos de marca. Por ejemplo, los pacientes sin seguro pueden obtener la versión genérica de un antipsicótico llamado Abilify por sólo $16 por 30 tabletas que se toman una vez al día con cupones gratuitos de GoodRx.

Los medicamentos existentes para la esquizofrenia actúan bloqueando directamente los receptores de dopamina en el cerebro, lo que generalmente mejora los síntomas de los pacientes.

Sin embargo, vienen con una larga lista de posibles efectos secundarios graves que pueden hacer que los pacientes interrumpan el tratamiento, incluido el aumento de peso, la fatiga excesiva y los movimientos involuntarios e incontrolables. Según WebMD, aproximadamente un tercio de las personas con esquizofrenia también son resistentes a los tratamientos antipsicóticos convencionales.

Cobenfy es el primer medicamento aprobado en una nueva clase de medicamentos que no bloquean directamente la dopamina para mejorar los síntomas de la esquizofrenia, dijo el Dr. Samit Hirawat, director médico de Bristol Myers Squibb, dijo a CNBC.

Dijo que parte de Cobenfy es un fármaco llamado Xanomeline, que activa ciertos receptores muscarínicos en el cerebro para reducir la actividad de la dopamina sin causar los efectos secundarios asociados con los antipsicóticos. La segunda parte de Cobenfy se llama trospio y reduce los efectos secundarios gastrointestinales asociados con la xanomelina, como náuseas, vómitos, diarrea y estreñimiento.

«La mayoría de estos pacientes ya han tomado uno o dos de estos productos», dijo a CNBC Adam Lenkowsky, director de comercialización de Bristol Myers Squibb. «El entusiasmo que escuchamos de los médicos es la posibilidad de que un paciente reciba un tratamiento sin notar los efectos secundarios, pero también logrando una efectividad sin precedentes».

Lenkowsky dijo que la compañía espera que Cobenfy eventualmente se convierta en el tratamiento estándar para la esquizofrenia a medida que los médicos aprendan más sobre el medicamento y se sientan más cómodos prescribiéndolo a los pacientes.

Pero el precio podría limitar el uso del medicamento a pacientes que ya probaron otros tratamientos existentes y fracasaron, dijo Nina Vadiei, profesora clínica asociada de farmacoterapia y ciencias traslacionales de la Facultad de Farmacia de la Universidad de Texas en Austin.

“Si fuera por mí, no diría necesariamente que primero debemos probar una cantidad X de antipsicóticos. Pero sé por experiencia en un hospital que esto probablemente tiene que suceder principalmente por el costo», dijo Vadiei, un farmacéutico psiquiátrico clínico que trata a pacientes con esquizofrenia en el Hospital Estatal de San Antonio.

La aprobación se basó en datos de tres ensayos clínicos que compararon Cobenfy con un placebo, así como dos estudios a más largo plazo que examinaron qué tan seguro y tolerable es el medicamento por hasta un año. Según Bristol Myers Squibb, Cobenfy cumplió el objetivo principal de los tres estudios y redujo significativamente los síntomas de la esquizofrenia en comparación con un placebo.

En los estudios, Cobenfy provocó principalmente efectos secundarios de leves a moderados que fueron principalmente gastrointestinales y disminuyeron con el tiempo, dijo Miller.

Bristol Myers Squibb dijo que la aprobación del jueves para la esquizofrenia puede ser sólo el comienzo para Cobenfy.

Por ejemplo, la empresa tiene en marcha ensayos clínicos de última fase que evalúan el potencial de Cobenfy en el tratamiento de pacientes con Alzheimer y psicosis. Bristol Myers Squibb dijo que espera publicar datos de estos estudios en 2026.

La compañía también planea estudiar el potencial de Cobenfy para tratar la manía bipolar y la irritabilidad asociada con el autismo.

«Cuando pensamos en Cobenfy, pensamos en él como múltiples indicaciones en un solo producto… porque estamos desarrollando el fármaco no sólo para la esquizofrenia, sino también para otras seis indicaciones», dijo Hirawat, señalando otros posibles usos del fármaco. .

— Angelica Peebles de CNBC contribuyó a este informe.