La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el martes una vitamina recetada desde hace décadas llamada leucovorina como el primer tratamiento para un trastorno genético poco común en ciertos adultos y niños.
La medida se produce meses después de que la administración Trump promocionara la leucovorina como una terapia potencial para un grupo más amplio de pacientes con síntomas del trastorno del espectro autista. La afirmación generó escepticismo entre algunos profesionales médicos e investigadores, pero sorprendió a las familias y provocó un aumento en las recetas del medicamento en los Estados Unidos.
Un funcionario de la FDA dijo a los periodistas el lunes que «no tenemos suficientes datos para decir que podemos demostrar la eficacia en el autismo de manera más amplia», pero dijo que la agencia estaba abierta al interés de las empresas en estudiar la leucovorina en la población con autismo.
El fármaco, también llamado ácido folínico, es una forma sintética de vitamina B9 que se utiliza para tratar los efectos secundarios tóxicos de la quimioterapia. Sólo un puñado de estudios pequeños sugieren que la leucovorina puede ser efectiva como tratamiento no aprobado para niños con autismo, y algunas familias han informado que ha ayudado a sus hijos no verbales a desarrollar más habilidades sociales y de lenguaje.
Los funcionarios de la FDA, que solicitaron el anonimato para discutir la decisión, dijeron a los periodistas el lunes que comenzaron una revisión exhaustiva de la leucovorina como tratamiento para el autismo antes de limitar su aprobación a una población más pequeña con deficiencia de folato cerebral, una rara mutación genética que impide que el folato -una vitamina importante- llegue adecuadamente al cerebro.
La afección tiene características similares al autismo, generalmente ocurre en niños pequeños menores de 2 años y puede causar retrasos graves en el desarrollo, convulsiones, falta de control muscular y otras complicaciones neurológicas graves.
Los funcionarios dijeron que la FDA determinó que el uso de leucovorina en pacientes con esta afección proporcionó «datos de alta calidad» para respaldar la aprobación ampliada, que se aplicará tanto a las versiones genéricas del medicamento como a Wellcovorin, el antiguo medicamento de marca de GSK.
«Esos fueron los datos en los que vimos los mayores tamaños de efecto», dijo un funcionario de la FDA en la llamada. «Así que nos limitamos a esa población simplemente porque sentimos que era tanto el caso científico más sólido como el mayor efecto de tratamiento que podía utilizarse, y luego superamos algunas de las limitaciones de las fuentes de datos».
La aprobación se basó en una revisión sistemática de la literatura publicada en el campo, incluidos informes de casos de pacientes, pero no en un ensayo clínico controlado aleatorio. El mismo funcionario reconoció que pueden ocurrir sesgos en las revisiones sistemáticas, pero enfatizó que los efectos del tratamiento eran tan grandes que superaban estas preocupaciones.
La FDA está alentando a los fabricantes existentes de leucovorina a aumentar la producción para satisfacer la mayor demanda del medicamento, agregaron los funcionarios. Si bien GSK comercializó originalmente el medicamento entre 1983 y 1997, la compañía anunció en septiembre que no tenía planes de relanzar el producto y fabricarlo ella misma.
En un comunicado de prensa del martes, la Dra. Tracy Beth Hoeg, directora interina del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, dijo que la aprobación demuestra el compromiso de la FDA de «identificar rápidamente tratamientos eficaces para enfermedades extremadamente raras manteniendo al mismo tiempo los mismos estándares de evidencia para su aprobación».